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AG亚博:世界首例:法国科学家通过基因疗法治愈镰状细胞贫血症

AG亚博 科技 2021年09月09日
本文摘要:最近据MedicalXpress外电报道,一名15岁的法国少年两年前患上镰状细胞贫血症,拒绝接受基因治疗,目前该少年已经生产了很多足以应对体内异常细胞障碍的血细胞。该研究结果于3月2日在《NewEnglandJournalofMedicine》杂志上正式发表。这也是世界上首次通过基因疗法治疗镰状细胞贫血的临床病例。2014年10月,位于巴黎NeckerChildren'sHospita的研究人员从这名少年的骨髓中提取肝脏干细胞,并在体外进行了改变。

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最近据MedicalXpress外电报道,一名15岁的法国少年两年前患上镰状细胞贫血症,拒绝接受基因治疗,目前该少年已经生产了很多足以应对体内异常细胞障碍的血细胞。该研究结果于3月2日在《NewEnglandJournalofMedicine》杂志上正式发表。这也是世界上首次通过基因疗法治疗镰状细胞贫血的临床病例。2014年10月,位于巴黎NeckerChildren'sHospita的研究人员从这名少年的骨髓中提取肝脏干细胞,并在体外进行了改变。

利用快速病毒作为矢量映射,将可编码-Globin的基因片段植入肝干细胞中,再现编辑后的-Globin,需要长时间诱导血光,并将标记为基因工程的肝干细胞运入少年体内,3个月后,大量功能较长的血红蛋白开始组成。两年来,他已经停止了以前的所有常规化疗,血管闭合引起的疼痛也几乎减轻了,鸦片类止痛药也停止了服用。

镰状细胞贫血症(sicklecelldisease,全称SCD)是由-Globin变异引起的隐性基因遗传病,患者红细胞呈镰刀状,而不是圆形。装载氧气的功能只有长时间红细胞的一半。

因此,很多红细胞可能会因裂纹而导致相当严重的贫血,甚至不会导致患者死亡。威廉莎士比亚、《新世》、《新世》、《新世》)目前,全球每年都有约275,000 SCD的儿童出生,非洲发病率最低,意大利、希腊等地中海沿岸国家和印度等地的缉获人数也不少。我国南部地区也发现了这种病例。

早在20世纪初,这种疾病就被人类发现,充满了可悲的种族歧视和缺乏化疗手段的历史。“携带镰状细胞贫血症基因的黑人不能拒绝生育和后代。有必要威胁种族的灭亡。”PrincetonUniversity的研究员KeithWailoo说。

随着分子遗传学的发展,到1957年为止,英国学者英格兰再次说明了这种疾病的分子机制。英格兰找到镰刀型细胞贫血症是血红蛋白链中第六个氨基酸的变化引起的。长期以来,健康人的第六种氨基酸是谷氨酸,患镰刀型贫血的人用谷氨酸代替。

也就是说,作为遗传物质DNA之一的CT变为CAT,即碱基T之一变为A,从而产生恶性肿瘤。英格兰的这一发现使遗传机制的研究从基因层面了解了分子水平。

镰刀状红细胞聚集在一起,不堵塞毛细血管,导致患者剧烈疼痛、器官损伤、中风和其他并发症。体育爱好者得了这种病,将无法享受长期的运动活动。


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